Trial Clinici

Negli ultimi tempi numerose aziende farmaceutiche stanno sviluppando e testando dei potenziali farmaci per il trattamento della CMT; tali sperimentazioni cliniche sono a vari livelli di avanzamento, attendiamo gli sviluppi e vi terremo aggiornati.

  • PXT3003: cocktail di tre farmaci, attualmente in fase III (studio di efficacia) per il trattamento della CMT1A
  • ACE-083: Aumento della massa muscolare dopo iniezione intramuscolare, attualmente in fase II (studio di sicurezza/efficacia) per il trattamento della CMT1A e 1X
  • IFB-088: interviene sul metabolismo delle proteine nelle cellule “stressate”, attualmente in fase I (studio di sicurezza/tollerabilità)

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