CKD-510: Un nuovo candidato farmaco da Novartis per la CMT

Novartis ha firmato un accordo da 1,3 miliardi di dollari con l’azienda farmaceutica sudcoreana Chong Kun Dang Pharmaceuticals (CKD) per sviluppare un farmaco sperimentale per trattare la malattia di Charcot-Marie-Tooth, una rara malattia genetica che colpisce i nervi periferici del corpo.

In base all’accordo, Novartis verserà a CKD 80 milioni di dollari in anticipo, con l’impegno a coprire fino a 1,2 miliardi di dollari nel corso dello sviluppo e dell’approvazione del farmaco. Il farmaco in questione, chiamato CKD-510, che appartiene alla classe degli Inibitori della Istone Deacetilasi 6 (HDAC6), è stato sviluppato per trattare malattie infiammatorie ed è stato designato come farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il trattamento della malattia di Charcot-Marie-Tooth.

Lo status di farmaco orfano viene conferito a un medicinale in fase di sperimentazione per una malattia rara, e tale designazione offre agli sviluppatori incentivi come crediti d’imposta per gli studi clinici qualificati e l’esenzione dai diritti d’uso negli Stati Uniti. CDK Pharmaceuticals sta investendo in ricerca per sviluppare nuovi farmaci innovativi e ha diversificato la propria linea di farmaci, con circa dieci nuovi prodotti in sviluppo, tra cui il Ckd-510. Novartis ha ottenuto i diritti per sviluppare e commercializzare il farmaco al di fuori della Corea, dove Cdk detiene i diritti.

Gli inibitori della Istone deacetilasi 6 (HDAC6)

Gli inibitori dell’HDAC6 potrebbero avere un ruolo importante nella malattia di Charcot-Marie-Tooth (CMT), una condizione genetica rara che colpisce i nervi periferici del corpo. Nella CMT, i nervi danneggiati causano problemi motori e sensoriali, rendendo difficile camminare e svolgere attività quotidiane per via dei sintomi che i pazienti sperimentano.

L’azione di questi inibitori dell’HDAC6 potrebbe aiutare le persone con CMT bloccando la proteina HDAC6, che è coinvolta nei processi infiammatori e nel danno ai nervi. Interferendo con questa proteina, questi farmaci potrebbero contribuire a ridurre l’infiammazione e proteggere le cellule nervose, offrendo nuove prospettive per il trattamento e la gestione dei sintomi della malattia di Charcot-Marie-Tooth (CMT).

Fonte: AboutPharma