Trial Clinici

Negli ultimi tempi numerose aziende farmaceutiche stanno sviluppando e testando dei potenziali farmaci per il trattamento della CMT; tali sperimentazioni cliniche per la CMT sono a vari livelli di avanzamento, attendiamo gli sviluppi e vi terremo aggiornati.

Sperimentazioni Cliniche Trattamenti CMT Charcot-Marie-Tooth

 

Quali sono le fasi per le Sperimentazioni Cliniche?

Affinché un farmaco arrivi dal laboratorio alle nostre farmacie, deve percorrere una lunga strada, fatta di numerosi controlli e studi.

Dopo gli studi pre-clinici (sugli animali) si passa ai test sull’uomo, suddivisi in 4 fasi:

  • Fase I: quanto farmaco posso dare prima che sia tossico in soggetti sani? (questa fase può essere saltata se i farmaci in questione sono già usati sull’uomo)
  • Fase II: verifica del dosaggio e dell’efficacia su un numero contenuto di pazienti
  • Fase III: verifica del dosaggio e dell’efficacia su un numero maggiore di pazienti
  • Fase IV: Immissione in commercio e verifica di eventuali effetti non registrati nelle precedenti fasi

Elenco molecole in Sperimentazioni Cliniche per la CMT

  • PXT3003: cocktail di tre farmaci, attualmente in fase III (studio di efficacia) per il trattamento della CMT1A, sviluppato da Pharnext
  • ACE-083: Aumento della massa muscolare dopo iniezione intramuscolare, attualmente in fase II (studio di sicurezza/efficacia) per il trattamento della CMT1A e 1X, sviluppato da Acceleron Pharma
  • IFB-088: interviene sul metabolismo delle proteine nelle cellule “stressate”, attualmente in fase I (studio di sicurezza/tollerabilità), sviluppato da Inflectis Bioscience

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