Trial Clinici

Negli ultimi tempi numerose aziende farmaceutiche stanno sviluppando e testando dei potenziali farmaci per il trattamento della CMT; tali sperimentazioni cliniche per la CMT sono a vari livelli di avanzamento, attendiamo gli sviluppi e vi terremo aggiornati.

Vi ricordiamo che per accedere alle sperimentazioni per la CMT è necessario essere iscritti al Registro per le Malattie Neuromuscolari.

Sperimentazioni Cliniche Trattamenti CMT Charcot-Marie-Tooth

 

Quali sono le fasi per le Sperimentazioni Cliniche?

Affinché un farmaco arrivi dal laboratorio alle nostre farmacie, deve percorrere una lunga strada, fatta di numerosi controlli e studi.

Dopo gli studi pre-clinici (sugli animali) si passa ai test sull’uomo, suddivisi in 4 fasi:

  • Fase I: quanto farmaco posso dare prima che sia tossico in soggetti sani? (questa fase può essere saltata se i farmaci in questione sono già usati sull’uomo)
  • Fase II: verifica del dosaggio e dell’efficacia su un numero contenuto di pazienti
  • Fase III: verifica del dosaggio e dell’efficacia su un numero maggiore di pazienti
  • Fase IV: Immissione in commercio e verifica di eventuali effetti non registrati nelle precedenti fasi

Le 4 fasi degli studi clinici per lo sviluppo di un farmaco

Elenco molecole in Sperimentazioni Cliniche per la CMT

  • PXT3003: cocktail di tre farmaci, attualmente in fase III (studio di efficacia) per il trattamento della CMT1A, sviluppato da Pharnext ; come già riportato, l’FDA ha richiesto di ripetere la fase III per alcuni problemi di formulazione. A marzo 2020, l’azienda conferma l’aumento di capitale necessario per la ripetizione.

    La fase 3 “bis” è prevista per il 2021, verrà usata una quantità doppia della dose intermedia. Inoltre, cambierà il formato che diventerà a dose singola, più facilmente gestibile.

  • IFB-088: interviene sul metabolismo delle proteine nelle cellule “stressate”, attualmente in fase I (studio di sicurezza/tollerabilità), sviluppato da Inflectis Bioscience
  • MD-1003: si tratta di una formulazione formaceutica ad alto dosaggio di biotina, una vitamina. Attualmente lo studio clinico per questa molecola è in fase I/II (valutazione della sicurezza/efficacia su un numero ridotto di pazienti) per alcune patologie demielinizzanti, tra cui la CMT
  • MT-002: questa molecola sviluppata da Astrazeneca è attualmente in fase I/II (valutazione della sicurezza/efficacia su un numero ridotto di pazienti) da parte di Myotherix. Si tratta di un inibitore di un recettore (P2X7) che migliora la mielinizzazione, i livelli di calcio intracellulare e ripristina i parametri funzionali del neurone
  • Neurotrophin 3 (NT-3): un approccio che sfrutta la terapia genica avente come bersaglio la CMT1A. Il vettore è in fase I/II (valutazione della sicurezza/efficacia su un numero ridotto di pazienti) per la CMT1A
  • ACE-083: A marzo 2020, Acceleron Pharma comunica che ha deciso di interrompere lo sviluppo di questa molecola. Dallo studio di fase II (studio di sicurezza/efficacia) per il trattamento della CMT1A e 1X, è infatti emerso che, sebbene i pazienti abbiano registrato un aumento della massa muscolare dopo iniezione intramuscolare, questo non ha comportato alcun miglioramento significativo delle performance motorie

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