Trial Clinici

Negli ultimi tempi numerose aziende farmaceutiche stanno sviluppando e testando dei potenziali farmaci per il trattamento della CMT; tali sperimentazioni cliniche per la CMT sono a vari livelli di avanzamento, attendiamo gli sviluppi e vi terremo aggiornati.

Vi ricordiamo che per accedere alle sperimentazioni per la CMT è utile essere iscritti al Registro per le Malattie Neuromuscolari.

Quali sono le fasi per le Sperimentazioni Cliniche?

Affinché un farmaco arrivi dal laboratorio alle nostre farmacie, deve percorrere una lunga strada, fatta di numerosi controlli e studi.

Dopo gli studi pre-clinici (sugli animali) si passa ai test sull’uomo, suddivisi in 4 fasi:

• Fase I: quanto farmaco posso dare prima che sia tossico in soggetti sani? (questa fase può essere saltata se i farmaci in questione sono già usati sull’uomo)
• Fase II: verifica del dosaggio e dell’efficacia su un numero contenuto di pazienti
• Fase III: verifica del dosaggio e dell’efficacia su un numero maggiore di pazienti
• Fase IV: Immissione in commercio e verifica di eventuali effetti non registrati nelle precedenti fasi

Elenco molecole in Sperimentazioni Cliniche per la CMT

• PXT3003: cocktail di tre farmaci, attualmente in fase III (studio di efficacia) per il trattamento della CMT1A, sviluppato da Pharnext ; come già riportato, l’FDA ha richiesto di ripetere la fase III per alcuni problemi di formulazione. A marzo 2020, l’azienda conferma l’aumento di capitale necessario per la ripetizione.
  

  Il reclutamento per la fase 3 “bis” per lo studio denominato “Premier” si è concluso a maggio 2022; verrà usata una quantità doppia della dose intermedia. Inoltre, cambierà il formato che diventerà a dose singola, più facilmente gestibile. I primi risultati saranno divulgati al termine del 2023. Intanto, Pharnext ha reso noti i risultati dello studio a lungo termine.

• IFB-088: interviene sul metabolismo delle proteine nelle cellule “stressate”, attualmente in fase I (studio di sicurezza/tollerabilità), sviluppato da Inflectis Bioscience
• MD-1003: si tratta di una formulazione formaceutica ad alto dosaggio di biotina, una vitamina. Attualmente lo studio clinico per questa molecola è in fase I/II (valutazione della sicurezza/efficacia su un numero ridotto di pazienti) per alcune patologie demielinizzanti, tra cui la CMT
• MT-002: questa molecola sviluppata da Astrazeneca è attualmente in fase I/II (valutazione della sicurezza/efficacia su un numero ridotto di pazienti) da parte di Myotherix. Si tratta di un inibitore di un recettore (P2X7) che migliora la mielinizzazione, i livelli di calcio intracellulare e ripristina i parametri funzionali del neurone
• Neurotrophin 3 (NT-3): un approccio che sfrutta la terapia genica avente come bersaglio la CMT1A. Il vettore è in fase I/II (valutazione della sicurezza/efficacia su un numero ridotto di pazienti) per la CMT1A
• VM202 (Engensis): Helixmith ha dato il via alla sperimentazione clinica di fase I e IIa per l’utilizzo di VM202 (Engensis) per il trattamento del dolore nella CMT1A. Lo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco; verrà somministrato nei muscoli delle gambe di dodici pazienti con CMT1A in Corea per 270 giorni. L’indice primario di efficacia confronterà la variazione dei punteggi medi giornalieri del dolore a intervalli regolari nei partecipanti trattati con Engensis rispetto al placebo. Qui i risultati della fase I.
• ACE-083: A marzo 2020, Acceleron Pharma comunica che ha deciso di interrompere lo sviluppo di questa molecola. Dallo studio di fase II (studio di sicurezza/efficacia) per il trattamento della CMT1A e 1X, è infatti emerso che, sebbene i pazienti abbiano registrato un aumento della massa muscolare dopo iniezione intramuscolare, questo non ha comportato alcun miglioramento significativo delle performance motorie
• Applied Therapeutics, un’azienda biofarmaceutica in fase clinica, sta avviando uno studio interventistico randomizzato internazionale di fase III per pazienti con deficit di sorbitolo deidrogenasi (SORD) chiamato INSPIRE. Questo studio mira a verificare la capacità del candidato farmaco AT-007 di ridurre i livelli di sorbitolo tossico rispetto al placebo e valutare l’effetto di AT-007 sul miglioramento dei sintomi della malattia per un periodo di tempo più lungo. Applied Therapeutics ha completato l’arruolamento nello studio INSPIRE  di partecipanti di età compresa tra 18 e 55 anni che convivono con carenza di SORD. L’unico centro di reclutamento in Italia è l’Istituto “Carlo Besta” di Milano, coordinatore è il dott. Davide Pareyson. Leggi qui i primi risultati preliminari.

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