Trial Clinici

Negli ultimi tempi numerose aziende farmaceutiche stanno sviluppando e testando dei potenziali farmaci per il trattamento della CMT; tali sperimentazioni cliniche per la CMT sono a vari livelli di avanzamento, attendiamo gli sviluppi e vi terremo aggiornati.

Vi ricordiamo che per accedere alle sperimentazioni per la CMT è utile essere iscritti al Registro per le Malattie Neuromuscolari.

 

Sperimentazioni Cliniche Trattamenti CMT Charcot-Marie-Tooth

 

Quali sono le fasi per le Sperimentazioni Cliniche?

Affinché un farmaco arrivi dal laboratorio alle nostre farmacie, deve percorrere una lunga strada, fatta di numerosi controlli e studi.

Dopo gli studi pre-clinici (sugli animali) si passa ai test sull’uomo, suddivisi in 4 fasi:

  • Fase I: quanto farmaco posso dare prima che sia tossico in soggetti sani? (questa fase può essere saltata se i farmaci in questione sono già usati sull’uomo)
  • Fase II: verifica del dosaggio e dell’efficacia su un numero contenuto di pazienti
  • Fase III: verifica del dosaggio e dell’efficacia su un numero maggiore di pazienti
  • Fase IV: Immissione in commercio e verifica di eventuali effetti non registrati nelle precedenti fasi

Le 4 fasi degli studi clinici per lo sviluppo di un farmaco

Elenco molecole in Sperimentazioni Cliniche per la CMT

  • PXT3003: cocktail di tre farmaci, attualmente in fase III (studio di efficacia) per il trattamento della CMT1A, sviluppato da Pharnext ; come già riportato, l’FDA ha richiesto di ripetere la fase III per alcuni problemi di formulazione. A marzo 2020, l’azienda conferma l’aumento di capitale necessario per la ripetizione.

    Il reclutamento per la fase 3 “bis” per lo studio denominato “Premier” si è concluso a maggio 2022; verrà usata una quantità doppia della dose intermedia. Inoltre, cambierà il formato che diventerà a dose singola, più facilmente gestibile. I primi risultati saranno divulgati al termine del 2023. Intanto, Pharnext ha reso noti i risultati dello studio a lungo termine.

    Pubblicati i risultati dello studio clinico PREMIER

  • IFB-088: farmaco sviluppato da Inflectis Bioscience, interviene sul metabolismo delle proteine nelle cellule “stressate”. Un primo studio di fase I (studio di sicurezza/tollerabilità) ha dimostrato un buon profilo, è in corso una sperimentazione di fase II per la SLA.
  • MD-1003: si tratta di una formulazione formaceutica ad alto dosaggio di biotina, una vitamina. Attualmente lo studio clinico per questa molecola è in fase I/II (valutazione della sicurezza/efficacia su un numero ridotto di pazienti) per alcune patologie demielinizzanti, tra cui la CMT
  • MT-002: questa molecola sviluppata da Astrazeneca è attualmente in fase I/II (valutazione della sicurezza/efficacia su un numero ridotto di pazienti) da parte di Myotherix. Si tratta di un inibitore di un recettore (P2X7) che migliora la mielinizzazione, i livelli di calcio intracellulare e ripristina i parametri funzionali del neurone
  • Neurotrophin 3 (NT-3): un approccio che sfrutta la terapia genica avente come bersaglio la CMT1A. Il vettore è in fase I/II (valutazione della sicurezza/efficacia su un numero ridotto di pazienti) per la CMT1A
  • VM202 (Engensis): Helixmith ha dato il via alla sperimentazione clinica di fase I e IIa per l’utilizzo di VM202 (Engensis) per il trattamento del dolore nella CMT1A. Lo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco; verrà somministrato nei muscoli delle gambe di dodici pazienti con CMT1A in Corea per 270 giorni. L’indice primario di efficacia confronterà la variazione dei punteggi medi giornalieri del dolore a intervalli regolari nei partecipanti trattati con Engensis rispetto al placebo. Qui i risultati della fase I.
  • ACE-083: A marzo 2020, Acceleron Pharma comunica che ha deciso di interrompere lo sviluppo di questa molecola. Dallo studio di fase II (studio di sicurezza/efficacia) per il trattamento della CMT1A e 1X, è infatti emerso che, sebbene i pazienti abbiano registrato un aumento della massa muscolare dopo iniezione intramuscolare, questo non ha comportato alcun miglioramento significativo delle performance motorie
  • Applied Therapeutics, un’azienda biofarmaceutica in fase clinica, sta avviando uno studio interventistico randomizzato internazionale di fase III per pazienti con deficit di sorbitolo deidrogenasi (SORD) chiamato INSPIRE. Questo studio mira a verificare la capacità del candidato farmaco AT-007 di ridurre i livelli di sorbitolo tossico rispetto al placebo e valutare l’effetto di AT-007 sul miglioramento dei sintomi della malattia per un periodo di tempo più lungo. Applied Therapeutics ha completato l’arruolamento nello studio INSPIRE  di partecipanti di età compresa tra 18 e 55 anni che convivono con carenza di SORD. L’unico centro di reclutamento in Italia è l’Istituto “Carlo Besta” di Milano, coordinatore è il dott. Davide Pareyson. Leggi qui i primi risultati preliminari.
  • OligoNucleotidi Antisenso, come DTX-1252, che prende di mira la malattia di Charcot-Marie-Tooth 1A (CMT1A), sono in fase di sviluppo preclinico in collaborazione con Novartis
  • Inibitori della Istone Deacetilasi 6 (HDAC6), come CKD-510, sono in corso di sviluppo preclinico per il trattamento di diverse forme di CMT
  • Biomarker: Numerose le sperimentazioni cliniche sui biomarcatori, parametri clinici che danno preziose indicazioni sull’andamento della malattia e l’efficacia di un trattamento. ACMT-Rete collabora attivamente a questi studi, con due sperimentazioni attive su CMT1A e CMT2A.

Scopri i trial attualmente in corso in Italia

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