I risultati a 5 anni dello studio di Pharnext su PXT3003 per la CMT
Nuovi dati dallo studio PLEO-CMT-FU mostrano benefici duraturi del cocktail PXT3003 nei pazienti con malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A
Pharnext ha di recente comunicato i risultati del suo studio di estensione di fase III in corso, CLN-PXT3003-03, uno studio in aperto che coinvolge 126 pazienti con forme di CMT1A da lievi a moderate su 323 pazienti arruolati nel primo studio di fase III in doppio cieco (PLEO-CMT). In questo studio, i pazienti CMT1A sono stati trattati con PXT3003, un cocktail di tre farmaci a basso dosaggio già usati sull’uomo, ad alte dosi e sono stati seguiti per più di 5 anni al fine di valutare non solo la sicurezza e la tollerabilità di PXT3003, ma anche l’efficacia a lungo termine. Come Associazione, ribadiamo l’atteggiamento prudente già espresso nei confronti di questa sperimentazione e attendiamo di conoscere i risultati completi al termine del nuovo studio PREMIER, per il quale il reclutamento dei partecipanti è terminato a maggio del 2022. Lo studio interessa anche il nostro paese, con 5 centri coinvolti, i primi risultati di questa nuova fase verranno resi noti alla fine del 2023.
I risultati dello studio a lungo termine PLEO-CMT-FU
Nel gennaio 2020 e nell’aprile 2021, i dati degli studi PLEO-CMT e PLEO-CMT-FU suggerivano già sicurezza ed efficacia prolungate del cocktail di farmaci PXT3003 in pazienti con CMT1A da lieve a moderata. I nuovi risultati al 25 aprile 2022 confermano il beneficio del trattamento sostenuto nei pazienti con CMT1A trattati con PXT3003 ad alte dosi (ED) durante la seconda fase dello studio PLEO-CMT-FU, dopo un totale durata di 60 mesi di sperimentazione clinica.
I principali risultati dell’analisi dei dati sono i seguenti:
- PXT3003 continua a mostrare un buon profilo di tolleranza e sicurezza
- PXT3003 conferma un’efficacia incoraggiante risultati misurati tramite la ONLS, una scala di valutazione che misura la disabilità motoria funzionale
- Il miglior segnale di efficacia è stato osservato nei pazienti trattati con PXT3003 DE per 5 anni di durata totale dello studio
- I pazienti trattati con placebo sono peggiorati sulla scala ONLS durante lo studio in doppio cieco, ma sono poi migliorati se trattati con PXT3003 nello studio di estensione in aperto in corso.
Di seguito in dettaglio i risultati ottenuti valutando le funzione motorie dei pazienti tramite la scala ONLS:
Non è ancora chiaro come un miglioramento del punteggio sulla scala ONLS di 0,38 (nella migliore delle ipotesi) a 5 anni di trattamento si traduca in un reale e percepito vantaggio per il paziente.
Leggi l’intero comunicato in lingua inglese o francese.
Aggiornamento a 6 anni dello studio di follow-up di PXT3003
A maggio 2023 Pharnext ha reso noti i risultati a 6 anni dello studio PLEO-CMT-FU, durante il quale si è continuato a somministrare il cocktail di farmaci ai pazienti che avevano partecipato al primo trial. I dati divulgati mostrano che il trend visto viene mantenuto anche a lungo termine, con un miglioramento della scala di valutazione clinica ONLS dei due gruppi trattati durante il primo trial e una stabilizzazione del gruppo placebo:
Attendiamo di leggere i risultati dello studio PREMIER, attesi per la fine del 2024, per conoscere gli altri parametri più clinici misurati. Leggi l’intero comunicato in lingua inglese o francese.