Cosa sono i Gruppi europei di rappresentanza dei pazienti (ePAG)? ACMT-Rete sarà rappresentante dei pazienti Charcot-Marie-Tooth e NMD nell’ERN. I gruppi europei di rappresentanza dei pazienti (ePAG) sono stati creati per ciascun raggruppamento ERN. Hanno il compito di garantire che il punto di vista dei malati sia sempre tenuto in considerazione durante tutto il processo […]
Consulta Neuromuscolare del Piemonte e Valle d’Aosta: una rete di advocacy per i pazienti Con base a Torino, si è da poco costituita la Consulta per le Malattie Neuromuscolari di Piemonte e Valle d’Aosta, una rete che riunisce 14 associazioni e gruppi di pazienti con malattie neuromuscolari, operative in queste due regioni. Due i principali […]
InFlectis BioScience annuncia il completamento con successo della fase 1 della Sperimentazione IFB-088 sulla CMT: i risultati mostrano che IFB-088 è sicuro e ben tollerato in volontari sani. I dati supporteranno l’avvio dello studio di fase 2, con un piccolo gruppo di pazienti affetti da malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A e 1B. InFlectis BioScience SAS, […]
Abbiamo chiesto a Pharnext, società farmaceutica francese che sta sviluppando un farmaco per il trattamento della CMT1A denominato PXT3003 quali sono le prospettive a breve/medio termine per questo cocktail di farmaci. Trattamento della CMT1A con PXT3003 di Pharnext: di cosa si tratta? Il PXT3003, o Syngility (papabile nome commerciale) è un potenziale farmaco basato sulla […]
Cos’è la Giornata per le Malattie rare 2020? La Giornata delle malattie rare si svolge l’ultimo giorno di febbraio di ogni anno, il 29 nel 2020, un giorno raro come le malattie che vengono ricordate in questa occasione. L’obiettivo principale della Giornata delle malattie rare è sensibilizzare l’opinione pubblica e i responsabili delle decisioni […]
