Engensis, la fase 1 della sperimentazione per la terapia genica della CMT1A

Engensis, la fase 1 della sperimentazione per la terapia genica della CMT1A

Secondo i dati raccolti durante la fase 1 della sperimentazione clinica, la terapia genica sperimentale Engensis (VM202) si è dimostrata sicura e ha evidenziato una certa efficacia nell’alleviare la neuropatia sensoriale, o lesione nervosa, e nel migliorare lo stato di salute della muscolatura nei pazienti con malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A (CMT 1A). In […]

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Lo studio di motoneuroni da cellule staminali di pazienti con Charcot-Marie-Tooth di tipo 2 rivela nuovi percorsi di trattamento

Lo studio di motoneuroni da cellule staminali di pazienti con Charcot-Marie-Tooth di tipo 2 rivela nuovi percorsi di trattamento

In un recente articolo apparso sulla prestigiosa rivista Brain, un gruppo di ricerca dell’Università di Anversa, guidato dal Prof. Vincent Timmerman, studiando dei motoneuroni (neuroni del movimento) derivati da cellule staminali ha scoperto dei nuovi meccanismi che potrebbero sfruttati per il trattamento Charcot-Marie-Tooth di tipo 2 e di altre forme correlate. La malattia di Charcot-Marie-Tooth […]

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Un nuovo metodo di screening per la scoperta di nuovi farmaci per la CMT

Un nuovo metodo di screening per la scoperta di nuovi farmaci per la CMT

Un gruppo di ricercatori ha messo a punto un metodo che potrebbe velocizzare la scoperta di nuovi farmaci per la CMT o malattia di Charcot-Marie-Tooth, grazie alla rilevazione dell’attività del gene PMP22.  Il metodo permetterebbe di identificare rapidamente le molecole aventi la capacità di ridurre la produzione di PMP22, una proteina che viene prodotta in […]

Nuove prospettive nel trattamento della Charcot-Marie-Tooth

Nuove prospettive nel trattamento della Charcot-Marie-Tooth

In un recente articolo pubblicato sulla rivista internazionale Expert Review of Neurotherapeutics, la dott.ssa Pisciotta, la dott.ssa Saveri e il dott. Pareyson dell’Istituto Neurologico “Carlo Besta” fanno il punto della situazione sui progetti di ricerca attualmente in corso e le prospettive di trattamento per la malattia di Charcot-Marie-Tooth o CMT, attualmente senza una cura. Una […]

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Terapia Genica e Charcot-Marie-Tooth

Terapia Genica e Charcot-Marie-Tooth

Numerose ricerche scientifiche sottolineano come la Terapia genica si dimostri come un utile approccio al trattamento di malattie di origine genetica come la Charcot-Marie-Tooth. Le conoscenze apprese durante la lotta al Coronavirus SARS-Cov2 e, più in generale, la biologia dei virus potrebbero permetterci di sfruttarle per correggere i difetti genetici causa della CMT. Cos’è la […]

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