Engensis, la fase 1 della sperimentazione per la terapia genica della CMT1A

Engensis, la fase 1 della sperimentazione per la terapia genica della CMT1A

Secondo i dati raccolti durante la fase 1 della sperimentazione clinica, la terapia genica sperimentale Engensis (VM202) si è dimostrata sicura e ha evidenziato una certa efficacia nell’alleviare la neuropatia sensoriale, o lesione nervosa, e nel migliorare lo stato di salute della muscolatura nei pazienti con malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A (CMT 1A). In […]

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Frontiere della ricerca sulle malattie genetiche rare Dal 21/10/2021 al 22/07/2025

Frontiere della ricerca sulle malattie genetiche rare

Scopri di cosa si è parlato durante il consueto incontro annuale di Telethon delle Associazioni in Rete; il tema di quest’anno era “Frontiere della ricerca sulle malattie genetiche rare”. L’incontro delle Associazioni in Rete di Telethon Associazioni in Rete è un’iniziativa di Fondazione Telethon per promuovere la collaborazione e la condivisione tra tutte le organizzazioni […]

Dillo al tuo Medico! La Campagna di Informazione sulla Charcot-Marie-Tooth

Dillo al tuo Medico! La Campagna di Informazione sulla Charcot-Marie-Tooth

ACMT-Rete lancia la Campagna di Informazione sulla Charcot-Marie-Tooth “Dillo al tuo Medico!”, un’iniziativa rivolta a medici di base e pediatri affinché riconoscano prontamente i sintomi riconducibili a una sospetta CMT e indirizzino il paziente verso lo specialista per ulteriori accertamenti. Charcot-Marie-Cosa??? Troppo spesso le persone con malattia di Charcot-Marie-Tooth sono costretta a un’odissea per arrivare […]

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Lo studio di motoneuroni da cellule staminali di pazienti con Charcot-Marie-Tooth di tipo 2 rivela nuovi percorsi di trattamento

Lo studio di motoneuroni da cellule staminali di pazienti con Charcot-Marie-Tooth di tipo 2 rivela nuovi percorsi di trattamento

In un recente articolo apparso sulla prestigiosa rivista Brain, un gruppo di ricerca dell’Università di Anversa, guidato dal Prof. Vincent Timmerman, studiando dei motoneuroni (neuroni del movimento) derivati da cellule staminali ha scoperto dei nuovi meccanismi che potrebbero sfruttati per il trattamento Charcot-Marie-Tooth di tipo 2 e di altre forme correlate. La malattia di Charcot-Marie-Tooth […]

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